شرکت Omeros Corporation از دریافت مجوز سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای داروی Yartemlea خبر داد؛ دارویی که بهعنوان نخستین درمان تأییدشده برای بیماری نادر و تهدیدکننده حیات ترومبوتیک میکروآنژیوپاتی مرتبط با پیوند سلولهای بنیادی خونساز (TA-TMA) شناخته میشود.
این اختلال یکی از عوارض شدید و اغلب مرگبار پس از پیوند سلولهای بنیادی است که در نتیجه آسیب ایمنیمحور به عروق خونی کوچک ایجاد میشود. این اختلال با لختهشدن غیرطبیعی خون، اختلال جریان خون و در نهایت نارسایی پیشرونده اندامها همراه است و تاکنون درمان تأییدشدهای برای آن وجود نداشت.
نتایج اثربخشی Yartemlea بر اساس دادههای بالینی ارائهشده:
۶۱ درصد نرخ پاسخ کامل (CR) در مطالعه فاز دوم
۷۳ درصد بقای ۱۰۰ روزه بیماران
تأیید این دارو از سوی FDA گامی مهم در درمان بیماران پس از پیوند سلولهای بنیادی به شمار میرود و میتواند چشمانداز درمانی این عارضه نادر و کشنده را بهطور قابل توجهی تغییر دهد.
