فانا: سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) ژن‌درمانی ایتویسما (Itvisma) شرکت نوارتیس را برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) در بیماران بزرگسال و کودکان دو سال به بالا با جهش تائید شده در ژن SMN1 تائید کرد

ماده موثره موجود در ایتویسما مشابه زولجنسما (Zolgensma) است اما با غلظتی متفاوت فرموله شده. زولجنسما پیشتر در آمریکا برای درمان کودکان زیر دو سال مبتلا به اس‌ام‌ای تائید شده بود

زولجنسما براساس وزن بیمار به صورت درون‌وریدی به کودکان بیمار تزریق می‌شود. ایتویسما فرم غلیظ‌تری دارد و با حجم کمتر، مستقیما از طریق یک تزریق داخل نخاعی به سیستم عصبی مرکزی تزریق می‌شود و نیازی به محاسبه وزن بیمار ندارد که این امکان را فراهم می‌کند تا بیماران بالای ۲ سال نیز بتوانند درمان شوند

قیمت ایتویسما ۲/۵۹ میلیون دلار اعلام شده است. زولجنسما ۲/۵ میلیون دلار قیمت دارد

به گفته نوارتیس، ایتویسما نخستین و تنها درمان جایگزینی ژن موجود برای جمعیت گسترده‌ای از بیماران اس‌ام‌ای است

انتشار داشبورد مدیریتی آمارنامه دارویی هشت‌ماهه نخست سال ۱۴۰۴

مهندس محمد ممی‌زاده، کارشناس پروژه ردیابی و رهگیری دارو سازمان غذا و دارو، از انتشار نسخه به‌روزرسانی‌شده داشبورد مدیریتی آمارنامه دارویی خبر داد و اعلام کرد:

در این نسخه، قابلیت‌های تحلیلی پیشرفته‌تری اضافه شده است؛ از جمله امکان مشاهده شاخص‌های قیمتی بر اساس قیمت‌های سه‌گانه است که تحلیل دقیق‌تر روندهای قیمتی در زنجیره تأمین دارو را فراهم می‌کند.

ارزش ریالی داروها بر مبنای قیمت زمان فروش و به تفکیک هر ماه هم محاسبه شده است؛ این رویکرد باعث می‌شود داده‌ها به واقعیت‌های بازار نزدیک‌تر بوده و مبنای معتبرتری برای تصمیم‌گیری‌های مدیریتی ارائه دهد.

 آمار کلیدی بازار دارویی ایران (هشت‌ماهه نخست ۱۴۰۴):

ارزش بازار دارویی: ۲۲۳ همت (هزار میلیارد تومان)
حجم عددی بازار: ۳۹.۱ میلیارد عدد (واحد دارویی)
تعداد پروانه‌های فوریتی: ۵۴۱ مورد
تعداد شرکت‌های پخش: ۹۲ مورد
تعداد شرکات تامین‌کننده: ۳۰۴ مورد
تعداد پروانه‌های دارویی: ۹,۷۶۳ مورد
تعداد ژنریک دارویی: ۲۱۹۹ مورد

متخصصان شرکت دارویی «البرز فارمد» با موفقیت در مهندسی معکوس کامل داروی حیاتی «ایواکافتور» که درمان اصلی بیماری ژنتیکی نادر «سیستیک فیبروزیس» (CF) است، دستاورد بزرگی را رقم زدند.

طاهره کهن، داروساز و مسئول فنی فینیش پروداکت شرکت البرز فارمد، در حاشیه نمایشگاه فرِّ ایران بیان کرد:

بیماری سیستیک فیبروزیس یک اختلال ژنتیکی است که عملکرد پروتئین انتقال‌دهنده کلر در بدن را مختل می‌کند. عدم عبور کلر، منجر به احتباس سدیم و آب در سلول‌ها شده و در نتیجه ترشحات بدن بیماران، به‌ویژه در ریه‌ها و دستگاه گوارش، به شدت غلیظ می‌شوند.

این غلظت عامل اصلی سوءهاضمه، کندی رشد در کودکان و عفونت‌های ریوی و بستری‌های مکرر است.

این دستاورد علاوه بر بومی‌سازی ماده مؤثره و فرآورده نهایی، هزینه سالانه درمان هر بیمار را از حدود ۳۶۰ هزار دلار به تنها سه هزار دلار کاهش داده است.

پیش‌بینی می‌شود این محصول فناورانه سالانه حدود ۶۰ میلیون دلار صرفه‌جویی ارزی برای کشور به همراه داشته باشد.