شرکت رجنرون Regeneron در ۱۲ اکتبر ۲۰۲۵ از موفقیت درمان آزمایشی DB-OTO برای ناشنوایی مادرزادی ناشی از جهش ژن OTOF خبر داد.
نتایج مطالعه CHORD (فاز ۱/۲):
در این آزمایش با ۱۲ کودک (۱۰ ماهه تا ۱۶ ساله):
۱۱ کودک بهبود قابل توجه شنوایی داشتند.
۳ کودک به شنوایی نرمال در فرکانس های گفتاری رسیدند.
۹ کودک دیگر نیازی به کاشت حلزون نداشتند.
۶ کودک گفتار آرام و ۳ نفر زمزمه را شنیدند.
بهبود ها چند هفته پس از تزریق آغاز شد و تا ۷۲ هفته پایدار ماند.
داستان اوپال سندی:
اوپال، دختری ۱۸ ماهه از انگلستان، اولین دریافتکننده این درمان در بریتانیا بود. او که با ناشنوایی کامل متولد شده بود، سه هفته پس از درمان به صدا ها واکنش نشان داد و اکنون کلماتی مانند «بابا» را میگوید.
مکانیسم DB-OTO:
این درمان با وکتور دوگانه AAV ژن سالم OTOF را به حلزون گوش منتقل میکند تا پروتئین اتوفرلین تولید شود و شنوایی طبیعی بازگردد.